⾎友病Bの治療に開発されたfidanacogene elaparvovecの第Ⅰ-Ⅱa相試験では、⾼活性IX因⼦の持続的発現が確認された。治療の⻑期的な安全性と有効性は不明だが、重症または中等症の患者15⼈に投与された結果、安全性エンドポイントは有害事象と臨床検査値の変化、有効性エンドポイントは年率出⾎率と第IX因⼦活性であった。
　3年以上の追跡調査で、1年⽬以降に治療関連の有害事象は報告されず、4⼈に重篤な有害事象が認められたが、⾎栓性または治療関連のものではなかった。平均第IX因⼦活性は軽度の範囲で維持され、年換算出⾎率は1未満であった。参加者には治療に起因する出⾎はなく、⼀部に脂肪症が確認されたが、がんの証拠は示されなかった。また、⼿術の際、外因性⾎液凝固第IX因⼦が使⽤されたが、予期せぬ合併症は認められなかった。有効性は⻑期に維持された。

N Engl J Med. 2025 Apr 17;392(15):1508-1517.　DOI: 10.1056/NEJMoa2307159
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