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The NEJM
Universal Base-Edited CAR7 T Cells for T-Cell Acute Lymphoblastic Leukemia
T細胞性急性リンパ性白血病に対するユニバーサル塩基編集CAR7 T細胞
CD7は再発・難治性T細胞性急性リンパ性白血病に対するCAR-T細胞治療の標的である。トリプルノックアウト技術を用いたBE-CAR7 T細胞の第Ⅰ相試験では、安全性と有効性が主に評価された。小児9名と成人2名に治療が施され、全員で形態学的完全寛解が達成された。合併症にはサイトカイン放出症候群や感染症があったが、許容範囲であった。患者の82%が深い寛解を示し、幹細胞移植に進むことができた。ウイルス合併症が一部で見られたが、試験全体として7名(64%)が3〜36ヶ月後も寛解を保った。一部では白血病再発も認められた。
N Engl J Med. 2025 Dec 8. DOI: 10.1056/NEJMoa2505478
〔この記事はAIを使用して作成しています〕
# 急性リンパ性白血病
# CAR-T細胞治療




