Mavacamten in Symptomatic Nonobstructive Hypertrophic Cardiomyopathy

症候性非閉塞性肥大型心筋症におけるマバカムテン

　マバカムテンは成人の症候性閉塞性肥大型心筋症（HCM）の治療薬として承認されているが、非閉塞性HCMへの効果は不明である。このため、第Ⅲ相国際二重盲検プラセボ対照試験が行われ、48週間にわたってマバカムテンまたはプラセボが投与された。主要な評価項目は、ピーク酸素摂取量とKansas City Cardiomyopathy Questionnaireのスコア変化であった。
　試験の結果、マバカムテン群はプラセボ群と比較してピーク酸素摂取量や症状の有意な改善は見られなかった。この研究はブリストル・マイヤーズスクイブ社からの資金提供を受けて実施された（試験登録番号 NCT05582395）。

N Engl J Med. 2025 Aug 30.　DOI: 10.1056/NEJMoa2505927
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