自己免疫性汎発性重症筋無力症の第Ⅲ相試験で、抗アセチルコリン受容体抗体または抗筋特異的キナーゼ抗体を有する患者がランダムに割り付けられ、イネビリズマブまたはプラセボを投与された。主要エンドポイントは、26週目のMG-ADLスコアのベースラインからの変化であった。
　イネビリズマブ投与群では、プラセボ群と比較してMG-ADLスコアとQMGスコアが有意に低下した（MG-ADL：-4.2対-2.2、QMG：-4.8対-2.3）。一般的な有害事象には頭痛や咳などが含まれた。イネビリズマブは患者の機能を改善し、重症度を低下させた。

N Engl J Med. 2025 Apr 8.　DOI: 10.1056/NEJMoa2501561
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