Mitapivat in adults with non-transfusion-dependent α-thalassaemia or β-thalassaemia (ENERGIZE): a phase 3, international, randomised, double-blind, placebo-controlled trial

⾮輸⾎依存性α-サラセミアまたはβ-サラセミア成⼈患者を対象としたmitapivat（ENERGIZE）：第Ⅲ相国際ランダム化⼆重盲検プラセボ対照試験

　⾮輸⾎依存性（NTD）サラセミアは、溶⾎性貧⾎と⻑期合併症を特徴とし、β-サラセミアやα-サラセミアに対する承認済みの治療法はない。本試験は成⼈患者を対象に、経⼝ピルビン酸キナーゼ活性化剤mitapivatの効果と安全性を評価した。参加者はヘモグロビン濃度10g/dL以下のNTDαまたはβ-サラセミア患者で、mitapivatまたはプラセボにランダムに割り付けられた。主要エンドポイントはヘモグロビン反応性で、mitapivat群の42%に反応が⾒られたが、プラセボ群では2%にとどまった。有害事象はmitapivat群83%で報告され、主に頭痛や不眠症だった。mitapivatはNTDサラセミア患者の新たな治療法となる可能性がある。

Lancet. 2025 Jun 19:S0140-6736(25)00635-X.　DOI: 10.1016/S0140-6736(25)00635-X
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