Efficacy of once-daily, high-dose, oral insulin immunotherapy in children genetically at risk for type 1 diabetes (POInT): a European, randomised, placebo-controlled, primary prevention trial

遺伝的に1型糖尿病のリスクを有する小児における1日1回高用量経口インスリン免疫療法の有効性（POInT）：欧州におけるランダム化プラセボ対照一次予防試験

　1型糖尿病は自己免疫から始まり、POInT試験では、高用量経口インスリンが膵島自己抗体と糖尿病の発症を予防する効果と安全性を調べた。ドイツなど5カ国のクリニックで遺伝子スクリーニングを行い、リスクの高い新生児を選別した。参加者はインスリンまたはプラセボ群にランダムに割り当てられ、主要アウトカムは6.5歳までに2つ以上の膵島自己抗体または糖尿病発症と設定した。
　解析の結果、主要転帰の発症はインスリン群で10％、プラセボ群で9％だったが、予防効果は示されなかった。INS遺伝子型による予防効果が見られたが、さらに研究が必要である。

Lancet. 2025 Nov 11:S0140-6736(25)01726-X.　DOI: 10.1016/S0140-6736(25)01726-X

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1型糖尿病における個別化予防療法

　1型糖尿病は、遺伝的素因を持つ人において、膵臓ランゲルハンス島にあるインスリン産生β細胞が膵島自己反応性T細胞によって破壊される自己免疫疾患である。血糖コントロールを改善する技術は大きく進歩したが、インスリン補充療法は1型糖尿病の症状を治療するものの原因を治療することはできず、糖尿病合併症が発生し、死亡率が上昇する。疾患の進行を予防または介入し、β細胞機能を維持するための治療法が必要であるが、免疫抑制療法はこれまで持続的な患者利益をもたらしておらず、臨床的有効性は一部の患者に限定されている。この部分的な成功の理由は不明であるが、この疾患は多様であり、患者も同様に多様であることが明らかになっており、すべての患者に適合する単一の治療戦略を期待することは非現実的である。さらに、β細胞は自身の死滅に重要な役割を果たしていることが判明しており、免疫療法と組み合わせたβ細胞療法の必要性を示唆している。

Lancet. 2025 Nov 11:S0140-6736(25)02005-7.　DOI: 10.1016/S0140-6736(25)02005-7
〔この記事はAIを使用して作成しています〕

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