Final Analysis of a Study of Etranacogene Dezaparvovec for Hemophilia B

血友病Bに対するエトラナコゲンデザパルボベク試験の最終解析

　血友病Bの治療には定期的な第IX因子の輸注が必要だが、遺伝子治療によって一度の治療で持続的な効果が期待できる。エトラナコゲンデザパルボベクは、アデノ随伴ウイルスと高活性第IX因子変異体から構成されており、試験では出血率を63％低下させた。全54名の男性患者で、第IX因子活性は安定し、治療後の外因性第IX因子の消費量は96％減少した。治療効果はAAV5中和抗体の有無に関係なく、有害事象も少なかった。

N Engl J Med. 2025 Dec 7.　DOI: 10.1056/NEJMoa2514332
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