トレブルチニブはブルトン型チロシンキナーゼ阻害剤で、末梢の炎症や中枢神経系内の免疫活性化を調節する。再発性多発性硬化症治療の有効性と安全性にはさらにデータが必要である。
　第Ⅲ相試験（GEMINI 1および2）で、患者にトレブルチニブとテリフルノミドをランダムに投与し、主要エンドポイントを再発率とした。GEMINI 1と2での年率換算再発率は、トレブルチニブ群とテリフルノミド群でほぼ同等で、障害悪化の割合はトレブルチニブ群が低かったものの、軽度の出血はテリフルノミド群より高かった。トレブルチニブは再発率低下でテリフルノミドに対し優れてはいなかった。

N Engl J Med. 2025 Apr 8.　DOI: 10.1056/NEJMoa2415985
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