重症⾎友病A患者の予防⽬標は、出⾎や関節症などから解放されることである。エファネスオクトコグ アルファは、週1回の投与が可能な超⻑半減期の凝固因⼦製剤で、標準治療と⽐べて年間出⾎率を77%改善した。
　費⽤対効果の評価では、エファネスオクトコグ アルファは19.7の割引済み⽣涯QALYをもたらすが、ICER（増分費用効果比）は213万ドルである。分配的費⽤効果分析における閾値衡平性ウエイトは6.9で、これは⽶国の基準を上回る。エファネスオクトコグ アルファは、現在の価格や基準では費⽤対効果に優れていないとされ、価格は現在の53%以下に設定される必要がある。

Ann Intern Med. 2025 Apr 22.　DOI: 10.7326/ANNALS-24-02749