ミスマッチ修復⽋損（dMMR）の局所進⾏直腸がん患者において、ネオアジュバント‧チェックポイント阻害療法が⼿術の必要性を⼤幅に軽減した。われわれは、治癒を⽬的とした⼿術が可能なdMMR固形がん患者に対し、PD-1阻害剤であるドスタルリマブの6カ⽉間のネオアジュバント投与を⾏う第Ⅱ相試験を実施した。主要な解析では、局所進⾏直腸癌のコホート1で、治療完了した49⼈全てが臨床的完全奏効を⽰し、37例が持続的な臨床的完全奏効を維持した。全体では103⼈中84⼈が臨床的完全奏効を⽰し、2年後の無再発⽣存率は92％であった。⼤部分の患者は軽度の有害事象に留まり、PD-1遮断療法は多くの患者で臓器温存を可能にした。

N Engl J Med. 2025 Apr 27.　DOI: 10.1056/NEJMoa2404512
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