軟骨無形成症は遺伝的骨格疾患で、低身長と合併症を引き起こす。インフィグラチニブはこの病気の治療薬として開発中の薬で、72例の小児が試験に参加した。異なる用量を投与し、有害事象の発生率と年平均身長速度の変化を評価した。
　有害事象は全員に見られたが、治療中止には至らなかった。特にコホート5では、身長速度の増加が観察され、18ヵ月時の平均変化は1年当たり2.50cmであった。インフィグラチニブは安全性に問題がなく、年率換算した身長速度とzスコアの増加、上下体節比率の減少が見られた。(PROPEL2臨床試験番号、NCT04265651)。

N Engl J Med. 2025 Feb 27;392(9):865-874.　DOI: 10.1056/NEJMoa2411790
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