多発性硬化症における神経障害の蓄積は慢性的な神経炎症に起因し、現在の治療法での効果は限定的である。
　トレブルチニブは中枢神経系と末梢神経系の特定の細胞を標的とする経口薬で、第Ⅲ相試験では非再発性二次性進行性多発性硬化症の患者をトレブルチニブ群とプラセボ群に2:1でランダムに割り付けた。トレブルチニブ群の方が6ヶ月以上の障害進行が少なく（22.6％対30.7％、P=0.003）、しかし重篤な有害事象（15.0％対10.4％）や肝酵素上昇がよく見られた。本研究のClinicalTrials.gov番号はNCT04411641である。

N Engl J Med. 2025 Apr 8.　DOI: 10.1056/NEJMoa2415988
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