エフルキシフェルミンは、MASH（代謝機能障害関連脂肪肝炎）によるステージ2または3の線維症患者を対象に、第Ⅱ相試験で線維症を減少させ、MASHを消失させた。この第Ⅱb相試験では、代償性肝硬変が確認され、患者はエフルキシフェルミン28mgまたは50mgの投与群、またはプラセボに割り付けられた。主要アウトカムは36週⽬にMASHが悪化せずに線維化が1段階以上低下することであった。36週⽬の結果では、エフルキシフェルミン28mgと50mg群の線維化の減少率はプラセボと⼤差なく、96週⽬には線維化の減少率において50mg群でプラセボとの差が16％ポイントに達しなかったが、36週⽬時点で統計的に有意な抑制は確認されなかった。この試験はアケロ‧セラピューティクス社から資⾦提供を受けている（NCT05039450）。

N Engl J Med. 2025 May 9.　DOI: 10.1056/NEJMoa2502242
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