Antisense oligonucleotide DGAT-2 inhibitor, ION224, for metabolic dysfunction-associated steatohepatitis (ION224-CS2): results of a 51-week, multicentre, randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 2 trial

代謝機能障害関連脂肪肝炎に対するアンチセンスオリゴヌクレオチドDGAT2阻害剤ION224（ION224-CS2）：51週間の多施設共同ランダム化二重盲検プラセボ対照第Ⅱ相試験の結果

　ION224はDGAT2を標的とするアンチセンス阻害剤で、代謝機能障害関連脂肪肝炎（MASH）の治療として、脂肪毒性や炎症、線維化を抑制する。本試験は、MASH患者に対するION224の安全性と有効性を評価した。160人の患者がさまざまな用量のION224またはプラセボを受け、一部が主要評価項目を達成した。90㎎群では46％、120㎎群では59％が成功したが、プラセボ群は19％であった。ION224は安全で忍容性も良好で、治療に関連した重篤な有害事象はなかった。この試験はION224がMASHの治療における有効な戦略である臨床的証拠を初めて提供し、他の治療との併用も示唆された。

Lancet. 2025 Aug 23;406(10505):821-831.　DOI: 10.1016/S0140-6736(25)00979-1
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