進行性神経内分泌腫瘍患者に対する治療は限られており、カボザンチニブの有効性が不明であった。治療歴のある患者を対象に、カボザンチニブ1日60mg投与群とプラセボ投与群にランダムに割り付け、無増悪生存期間を主要エンドポイントとして評価した。
　膵外神経内分泌腫瘍患者203人では、カボザンチニブ投与群の無増悪生存期間中央値が8.4カ月、プラセボ群が3.9カ月であり、膵神経内分泌腫瘍患者95人ではそれぞれ13.8カ月と4.4カ月であった。カボザンチニブは無増悪生存期間を有意に改善し、客観的奏効率も高かったが、有害事象も多かった。カボザンチニブの安全性プロファイルは既知のものと一致していた。

N Engl J Med. 2025 Feb 13;392(7):653-665.　DOI: 10.1056/NEJMoa2403991
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