代替補体経路がIgA腎症の病因に重要であることを受け、第Ⅲ相試験が行われた。試験では、生検でIgA腎症が確認され、支持療法を受けながらも蛋白尿を有する成人にイプタコパンまたはプラセボを1日2回、24ヵ月投与した。
　9ヵ月目における蛋白尿の減少を主要目的とし、イプタコパンはプラセボと比較して24時間尿蛋白／クレアチニン比が38.3％低下した。安全性については予期せぬ所見はなく、有害事象も軽度から中等度であり可逆的であった。イプタコパンは、IgA腎症患者の蛋白尿を有意に減少させることが示された。（試験番号NCT04578834）

Engl J Med. 2025 Feb 6;392(6):531-543　DOI: 10.1056/NEJMoa2410316
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