Phase 3 Trial of Inhaled Molgramostim in Autoimmune Pulmonary Alveolar Proteinosis

自己免疫性肺胞蛋白症を対象とした吸入モルグラモスチムの第Ⅲ相試験

　自己免疫性肺胞蛋白症（aPAP）は、肺の界面活性剤の蓄積と低酸素血症を特徴とするまれな疾患で、自己抗体が原因である。モルグラモスチムは遺伝子組換えヒトGM-CSFの吸入製剤であり、第Ⅲ相二重盲検プラセボ対照試験でその効果を調査した。試験では、aPAP患者にモルグラモスチムまたはプラセボを48週間投与し、肺の拡散能（DLCO）の変化を主要エンドポイントとした。24週目のDLCOの変化は、モルグラモスチム群で9.8％ポイント、プラセボ群で3.8％ポイントであった（P＜0.001）。モルグラモスチムは、プラセボと比較して肺ガス移動量を増加させた。(IMPALA-2臨床試験番号、NCT04544293）。

N Engl J Med. 2025 Aug 21;393(8):764-773.　DOI: 10.1056/NEJMoa2410542
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