Phase 1 Trial of CRISPR-Cas9 Gene Editing Targeting ANGPTL3

ANGPTL3を標的としたCRISPR-Cas9遺伝子編集の第Ⅰ相試験

　ANGPTL3はリポタンパク質や内皮リパーゼを阻害し、機能喪失型遺伝子変異により低コレステロール、低トリグリセリド、心血管疾患リスクの低下が見られる。CRISPR-Cas9技術を用いて、肝をターゲットにしたCTX310の安全性と有効性を第Ⅰ相試験で検証した。未管理の高脂血症患者に対し、CTX310を静脈内投与し有害事象を評価した。用量制限毒性は発現せず、重篤な有害事象は15人中2人であった。ANGPTL3値は0.6mg/kg以上で顕著に減少した。

N Engl J Med. 2025 Nov 8.　DOI: 10.1056/NEJMoa2511778
〔この記事はAIを使用して作成しています〕

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