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JAMA

2025/03/10
CNM-Au8 in Amyotrophic Lateral Sclerosis:The HEALEY ALS Platform Trial
CNM-Au8と筋萎縮性側索硬化症:HEALEY ALSプラットフォーム試験
    Medical Tribune公式X

CNM-Au8はALSの生物エネルギー障害を改善する可能性がある金ナノ結晶懸濁液で、HEALEY ALSプラットフォーム試験(第Ⅱ/Ⅲ相)でその効果が検証された。
2020年7月から2022年3月まで米国54施設で実施され、161人のALS患者がCNM-Au8(60mgまたは30mg/日)またはプラセボにランダム化された。主要アウトカムは24週間の疾患進行速度比(DRR)で、DRR<1が治療効果を示すが、結果は0.97(信頼区間0.783-1.175)で効果も害も示唆されなかった。副次的エンドポイント(機能と生存の統合評価など)も同様。試験完遂率は90%で、主な副作用は下痢や筋力低下などだったが、CNM-Au8の明確な利益は確認できなかった。

JAMA. 2025 Published online February 17, 2025. DOI:10.1001/jama.2024.27643

 
# 脳神経内科  # ALS 
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