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The NEJM
2025/03/30
Lepodisiran — A Long-Duration Small Interfering RNA Targeting Lipoprotein(a)
レポジシラン(Lepodisiran)-リポ蛋白(a)を標的とする長期持続性小干渉性RNA
リポ蛋白(a)濃度の上昇が心血管疾患と関連しているため、リポ蛋白(a)の肝合成を抑制するレポジシランの効果と安全性を評価する試験が行われた。
320人の参加者がランダムに5つの群に分けられ、さまざまな用量のレポジシランまたはプラセボを与えられた。主要エンドポイントは、60日目から180日目の期間の血清リポ蛋白(a)濃度の変化率であった。結果、レポジシランは用量に応じてリポ蛋白(a)濃度を減少させ、特に400mg群で最も顕著であった。重大な副作用はレポジシランとの関連が認められず、注射部位反応も比較的軽微であった。この研究はイーライリリー社の支援を受けた。
N Engl J Med. 2025 Mar 30. DOI: 10.1056/NEJMoa2415818
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