「プリドピジンと筋萎縮性側索硬化症（ALS）」に関するHEALEY ALSプラットフォーム試験（第Ⅱ/Ⅲ相、多施設、ランダム化二重盲検試験）の結果を報告。
プリドピジン（シグマ-1受容体作動薬）の効果を検証するため、163人がプリドピジン（121人）またはプラセボ（42人）に割り当てられ、さらに他レジメンの122人のプラセボデータも解析に含まれた。24週間の試験で、主要評価項目である疾患進行速度比（DRR）は0.99で、プリドピジンによる有意な疾患進行抑制は見られなかった（DRR<1の確率0.55）。ALSFRS-Rや生存率の変化にも差はなく、副次評価項目でも効果は確認されなかった。最も多い副作用は転倒と筋力低下で、プリドピジンとプラセボ間で大きな差はなかった。結論として、プリドピジンは24週間でALS進行に影響を与えなかった。試験登録：ClinicalTrials.gov（NCT04297683、NCT04615923）。

JAMA. Published online February 17, 2025.　DOI:10.1001/jama.2024.26429