Sustained Clinical Benefit of AAV Gene Therapy in Severe Hemophilia B

重症⾎友病BにおけるAAV遺伝⼦治療の持続的臨床効果

　アデノ随伴ウイルス（AAV）を⽤いた遺伝⼦治療は、⾎友病Bの治療において有望とされている。scAAV2/8-LP1-hFIXco遺伝⼦治療を受けた10⼈の男性患者を13年間追跡した結果、安全性と耐久性に関するデータが公表された。患者は低、中、⾼の3つの⽤量で治療を受け、第IX因⼦活性や年換算出⾎率、濃縮製剤の使⽤が評価された。年間出⾎率は⼤幅に減少し、有害事象は15件あったが、深刻な問題には⾄らなかった。遺伝⼦の持続的な発現と臨床的有益性が確認され、AAV遺伝⼦治療の⻑期安全性と有効性が⽀持された。

N Engl J Med. 2025 Jun 12;392(22):2226-2234.　DOI: 10.1056/NEJMoa2414783
〔この記事はAIを使用して作成しています〕

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