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The BMJ
Concordance between target trial emulation and randomised controlled trials: systematic review and meta-analysis
対象となる臨床試験のシミュレーションとランダム化比較試験との整合性：系統的レビューおよびメタ解析
本研究では、対応するランダム化比較試験（RCT）を模倣したターゲットトライアル・エミュレーション（TTE）の結果一致度を評価し、成功要因を検討した。2010〜2025年のMedline、EMBASE、Scopus、PsycINFO、Web of Scienceを対象に系統的レビューとメタ解析を実施。医療介入に関するRCTの模倣を明示した観察研究を対象とした。主要評価項目は、21の事前定義された設計要素に基づくTTEとRCTの一致度であり、相関係数、標準化差一致率、比の比（ratio of ratios）で評価した。
その結果、107組のTTE-RCT比較では、Pearson相関係数は0.59、一致率は79％、比の比は0.96で、中等度の一致を示した。RCT設計をより忠実に再現した63組では、一致度はさらに高く、相関係数0.83、一致率87％であった。一方、静脈血栓塞栓症や主要心血管イベントでは治療効果を過小評価し、呼吸器疾患では過大評価する傾向がみられた。請求データを用いた研究でも過小評価傾向が認められた。現在のTTEはRCTを中等度に再現可能だが、ベースライン特性やアウトカム定義をより精密に模倣し、複数データベースを連結活用することで一致度向上が期待される。
BMJ. 2026 May 19:393:e086810. DOI: 10.1136/bmj-2025-086810
Editorial
ランダム化臨床試験とエミュレートされたターゲット試験との間の整合性と不整合
調和は当然のものではなく、自ら勝ち取るものである
ランダム化比較試験は依然として治療効果を評価するための基準となっているが、費用がかさみ、時間がかかり、また、日常診療で遭遇する患者を必ずしも代表しない、極めて選別された集団を対象として実施されることが多い。大規模な電子健康記録の利用が可能になり、確立された手法や統計・分析ツールが整備され、米国食品医薬品局（FDA）などの規制当局や英国国立医療技術評価機構（NICE）などの医療技術評価機関にも受け入れられるようになったことで、ターゲット試験エミュレーションを用いた研究は、医療介入の有効性に関する補完的なエビデンス源となっている。ターゲット試験エミュレーションの枠組みは、その疑問に答えるであろう仮想的またはターゲットとなる試験のプロトコルを明示的に規定し、利用可能なデータに基づいてそれを可能な限り忠実に模倣することで、観察データから因果関係を推論するための構造化された方法を提供する。このアプローチでは、推定量（すなわち、研究で定量化される治療効果の正確な記述）、適格基準、時間ゼロ（追跡調査の開始時点）、および治療戦略の定義など、様々なバイアスや交絡要因の源となりやすい研究デザインの基本的な側面を、研究者が事前に明確に規定することが求められる。
BMJ. 2026 May 26:393:e007052. DOI: 10.1136/bmj-2026-007052
〔この記事はAIを使用して作成しています〕
