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The Lancet
Pimicotinib versus placebo for tenosynovial giant cell tumour (MANEUVER): an international, randomised, placebo-controlled, phase 3 trial
腱様巨細胞腫に対するピミコチニブ対プラセボ（MANEUVER）：国際ランダム化プラセボ対照第Ⅲ相試験
腱様巨細胞腫（TGCT）はまれな新生物で、治療選択肢が限られる。MANEUVER試験は、アジア、ヨーロッパ、北米の40の病院で行われた第Ⅲ相試験で、18歳以上の切除不能TGCT患者を対象に、ピミコチニブ50mgまたはプラセボを24週間投与した。
主要評価は25週目の客観的奏効率（ORR）で、ピミコチニブ群は54％、プラセボ群は3％のORRを示した。ピミコチニブは軽度の副作用と関連し、重度の副作用は13％の血中クレアチンホスホキナーゼ増加のみであった。ピミコチニブはTGCTに関連する症状を改善し、管理可能な安全性を持つ有効な治療選択肢として認められた。
Lancet. 2026 Mar 5:S0140-6736(25)02602-9. DOI: 10.1016/S0140-6736(25)02602-9
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ピミコチニブ：希少疾患に対する新薬
腱鞘巨細胞腫（TGCT、旧称：色素性絨毛結節性滑膜炎）は、主に若年成人に発症する稀な局所侵襲性の結合組織新生物である。この腫瘍は、融合遺伝子または転写制御異常によるコロニー刺激因子1（CSF-1）の過剰発現によって促進され、これにより腫瘍内にCSF-1受容体（CSF-1R）陽性マクロファージが動員される。症状には関節腫脹、疼痛、機能障害、最終的には関節破壊が含まれ、患者の生活の質や労働能力に重大な影響を及ぼす。
Lancet. 2026 Mar 5:S0140-6736(26)00191-1. DOI: 10.1016/S0140-6736(26)00191-1
〔この記事はAIを使用して作成しています〕
